小分子药物的发现和开发
小分子药物是指分子量通常低于900Da,有助于生物过程调节、诊断、治疗或预防疾病的有机化合物。许多小分子药物源自树皮、植物、真菌、细菌、海洋生物等天然原料。相比之下,生物药物体积更大,通常超过1kDa,主要源自血液、蛋白质、病毒和活有机体材料。
小分子药物重量轻,可穿过细胞膜,与细胞内蛋白质和酶相互作用,并破坏某些过程。以免疫细胞蛋白-蛋白相互作用为靶标,调控免疫功能并对抗病理机制。
小分子药物为化学衍生药物,占制药药物的90%,1 包括阿司匹林、抗组胺药和其他我们常见片剂/胶囊。通常为口服药,室温下性状较为稳定。
参考文献
1. Govardhanagiri S, Bethi S, and Nagaraju G P. Small Molecules and Pancreatic Cancer Trials and Troubles. IN: Breaking Tolerance to Pancreatic Cancer Unresponsiveness to Chemotherapy. Cambridge, MA, USA: Academic Press; 2019. p. 117-131.